“目前患者的腫瘤已經(jīng)縮小了至少70%?！?月2日，聊起臨床研究，西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院腫瘤科副主任醫(yī)師李丹教授點(diǎn)開了一份影像圖片，翻到“診斷意見”處后說著。隨后，她又點(diǎn)開了這一患者的另外一次影像圖片，是患者剛?cè)虢M參與臨床研究時(shí)的檢查所見，從兩份影像圖片診斷意見處可以明顯看到，記錄的病灶大小數(shù)據(jù)已由大變小，療效十分顯著。

入組前病灶大小

近期療效評(píng)估病灶大?。ú糠謱用娲恚?/strong>

“嘗新”入組Ⅲ期臨床研究

約7個(gè)月腫瘤減少至少70%

近日，李女士按醫(yī)生要求，早早來到西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院（康健中心院區(qū)）腫瘤科病區(qū)抽血室進(jìn)行用藥前檢查，待檢查結(jié)果出來醫(yī)生評(píng)估合格后，便可以開始用藥。

2019年3月，李女士被診斷出宮頸癌，由于發(fā)現(xiàn)早，李女士手術(shù)十分成功。“發(fā)現(xiàn)得早，處理得及時(shí)，術(shù)后恢復(fù)較好，便以為自己已經(jīng)痊愈了?！崩钆空f，“因此對(duì)該疾病沒有過于在意，也沒有定期到醫(yī)院隨訪。”

去年7月，李女士在一段時(shí)間內(nèi)出現(xiàn)腰背疼痛的癥狀，伴左小腿腫大，且癥狀久久沒有緩解，以為是其腰椎間盤突出引起的，便到醫(yī)院進(jìn)行檢查。經(jīng)CT檢查后，結(jié)果讓李女士很意外。結(jié)果顯示其腹膜后、腹股溝淋巴結(jié)腫大，腰背部疼痛、小腿腫大一系列癥狀，均是因腫瘤壓迫導(dǎo)致的。

“在病房見到李女士時(shí)，她精氣神十足，如果不知道其病情，我很難將這位僅41歲患者，同癌癥患者聯(lián)系到一起。”李丹教授說。李丹教授將李女士所有病歷資料翻閱研究后，結(jié)合診療指南，建議其進(jìn)一步完善基因檢測(cè)，再進(jìn)行藥物治療。

李丹教授在制定治療方案時(shí)，還為李女士準(zhǔn)備了一份備選方案——關(guān)于復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌免疫聯(lián)合化療±抗血管生成藥物的Ⅲ期臨床研究?！芭R床研究并非人人都適用，需對(duì)患者病情進(jìn)行評(píng)估，符合條件的患者才能入組臨床研究。”李丹教授說。

面對(duì)多個(gè)治療方案，李女士一開始是矛盾的，搜索相關(guān)資料、向朋友咨詢……經(jīng)過兩天反復(fù)地思考和商討，李女士最后決定選擇“嘗新”，入組Ⅲ期臨床研究方案?！熬貌〕舍t(yī)，對(duì)用藥有簡(jiǎn)單的認(rèn)識(shí)，經(jīng)過各種渠道咨詢，得到都是正面回復(fù)。且這個(gè)臨床研究方案和李醫(yī)生介紹的‘一線’選擇方案基本一致，我想嘗試一下?！崩钆空f。

方案要求的任意一項(xiàng)篩查結(jié)果不符合篩選標(biāo)準(zhǔn)即篩選失敗

臨床研究用藥“隨機(jī)雙盲”

患者入組該臨床研究方案，用藥前不僅要患者簽署《知情同意書》，針對(duì)組織病理標(biāo)本超過最佳基因檢測(cè)期的患者，還需要重新進(jìn)行組織病理標(biāo)本活檢。也就是說，患者需再次通過組織病理標(biāo)本活檢確認(rèn)病理類型；經(jīng)基因檢測(cè)后，基因表達(dá)呈陽性，才符合入組條件。

“臨床研究的流程是非常嚴(yán)格的，一項(xiàng)結(jié)果不符合入組標(biāo)準(zhǔn)，就意味著篩選失敗。所有篩查結(jié)果均符合入組條件，即可以隨機(jī)入組?！崩畹そ淌谡f。

李女士經(jīng)過兩次活檢后，順利獲取組織標(biāo)本，基因檢測(cè)符合入組條件。之所以稱之為“隨機(jī)”，是因?yàn)槔钆康挠盟幨请S機(jī)雙盲的。也就是說，李女士和李丹教授均不知道其使用的免疫藥物是安慰劑還是試驗(yàn)用藥。

去年8月，李女士開始用藥，截至目前已入組治療約7個(gè)月。據(jù)李女士介紹，一開始進(jìn)行了6次化療治療，從用藥開始到現(xiàn)在，整個(gè)治療過程，她沒有感到任何不適，精神和胃口都很好。

Ⅲ期臨床研究所用的治療方案實(shí)際是在標(biāo)準(zhǔn)治療方案的基礎(chǔ)上，進(jìn)行了改善和優(yōu)化?！啊S機(jī)’用藥并不會(huì)增加心理負(fù)擔(dān)，非試驗(yàn)組用藥方案仍可以發(fā)揮療效。臨床研究會(huì)進(jìn)行定期療效評(píng)估，讓患者和醫(yī)生更了解治療效果?！崩钆空f。

今年1月，李女士再次到醫(yī)院進(jìn)行復(fù)查，其檢查結(jié)果顯示，腫瘤已經(jīng)縮小至少70%。得知這一消息時(shí)，李女士懸著的心落下了不少。目前，李女士已完成了6個(gè)周期的聯(lián)合治療，正在進(jìn)行免疫藥物維持治療中。

新藥上市或擠入“一線”的必經(jīng)之路

入組治療不是充當(dāng)“小白鼠”

臨床研究方案和常規(guī)標(biāo)準(zhǔn)治療方案有何不同？李丹教授表示，該Ⅲ期臨床研究方案實(shí)際是驗(yàn)證一個(gè)已上市的免疫治療藥物，是否可以聯(lián)合化療±靶向藥物用于復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者一線治療。目前指南推薦使用的免疫治療藥物為進(jìn)口藥，療效顯著，但費(fèi)用較高。但市面上已經(jīng)有國產(chǎn)同類免疫治療藥物，但要證明該藥在用于復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者‘一線’治療，其療效與進(jìn)口相同或優(yōu)于進(jìn)口藥，就必須經(jīng)過患者實(shí)際臨床使用驗(yàn)證療效才能獲批適應(yīng)癥。

往往臨床針對(duì)復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性癌癥患者或者難治性疾病患者制定治療方案時(shí)，除了告知診療指南首選治療方案外，均會(huì)告知可能符合的相應(yīng)的臨床研究方案作為備選治療方案之一。

新藥臨床研究永遠(yuǎn)把患者的權(quán)益放在第一位，從國家、醫(yī)院、研究醫(yī)生層面均有嚴(yán)格的監(jiān)管要求，必須經(jīng)過國家藥監(jiān)局的批準(zhǔn)才可以在臨床使用。新藥臨床研究是受法律法規(guī)管控的，接受臨床研究方案的患者是受法律法規(guī)保護(hù)的。李丹教授說：“在臨床研究中，所有與之相關(guān)的不良反應(yīng)均要及時(shí)記錄，嚴(yán)重的不良反應(yīng)需在24小時(shí)上報(bào)給申辦方、臨床研究管理機(jī)構(gòu)以及倫理機(jī)構(gòu)。所有的臨床研究用藥，相關(guān)檢查檢驗(yàn)以及與藥物相關(guān)不良反應(yīng)處理費(fèi)用均由申辦方報(bào)銷?！?/p>

由此可見，和常規(guī)治療相比，入組臨床研究的患者能得到更精細(xì)的管理，臨床研究的每個(gè)環(huán)節(jié)均是被監(jiān)控的，并隨時(shí)準(zhǔn)備接受相關(guān)機(jī)構(gòu)的抽查。用李丹教授的話來說，臨床研究是新藥上市或“論資排輩”前，必須經(jīng)歷的“華山論劍”。是在以患者為核心，保障患者醫(yī)療質(zhì)量的前提下，解決臨床診療困局，突破傳統(tǒng)療效，爭(zhēng)取研發(fā)更高效低毒藥物的必經(jīng)流程。同時(shí)，接受臨床研究均是自愿的，試驗(yàn)過程中受試者具有充分的知情權(quán)和決定權(quán)，可以選擇在試驗(yàn)的任何階段隨時(shí)退出而不會(huì)受到任何影響。

（來源：西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院）